每年的11月15日是“世界脐带血日”,每当这个时候,世界各国都会开展脐带血相关的科普宣传活动,今年的主题是“多一次了解,多一份希望”。
近年来,“脐带血”这一名词经常在媒体上出现,年轻的家长们应该不会感到陌生,很多人在自媒体上讨论脐带血是否该留,由此可见脐带血已经步入了大众的生活。现实生活中,由于大众对脐带血的认识多数仍然停留在是否有用的层面,而对脐带血当前的医疗价值和未来发展空间的并不了解,导致了大众对脐带血本身及国内脐带血行业存在质疑。
事实上,脐带血的医疗价值已经在临床被广泛的证实。
脐带血是新生儿出生后残留在胎盘和脐带中的血液,其中含有丰富的造血干细胞。1983年美国科学家首次提出用脐带血替代骨髓做造血干细胞移植的理论,仅仅5年后,世界第一例脐带血造血干细胞移植手术便在法国巴黎圣路易斯医院获得成功。
我国早已出台多部文件促进脐带血应用发展
为合理利用我国脐带血造血干细胞资源,促进脐带血造血干细胞移植高新技术的发展,确保脐带血造血干细胞应用的安全性和有效性,1999年,国家卫生健康委(原卫生部)颁布了《脐带血造血干细胞库管理办法(试行)》,先后批准设置了北京、天津、上海、广东、山东、浙江和四川7家脐血库。
根据国家卫生健康委发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》,脐带血造血干细胞移植技术现已应用于包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。值得注意的是,由于含有多种干细胞和免疫细胞,近些年,脐带血也被广泛应用于再生医学领域和免疫细胞治疗领域的研究,成为脐带血应用的新亮点。
同时该“规范”明确要求,造血干细胞来源应当合法,其中供移植用脐带血造血干细胞应当由国家卫生健康委批准设置的脐带血造血干细胞库(脐血库)提供。
为了提高我国脐带血领域临床应用及学术水平,推动中国脐带血行业的健康发展和持续进步,从而更好地服务大众,保障我国妇幼健康事业的发展,2017年,中国妇幼保健协会成立了“脐带血应用专业委员会”。专业委员会的成立,为我国脐带血行业搭建起学术、技术交流平台,促进我国脐带血应用的学科建设、基础研究及项目合作,加强脐带血所涉及到的产科、血液内科、康复科等多科室联动合作,标志着我国脐带血应用将进入一个新的发展阶段。
国内外专家勾勒出脐带血应用的现在与未来
今年10月16日在成都举办的“中国妇幼保健协会第九届脐带血大会”上,来自国内外400余位儿科、血液内科、新生儿科、康复科、产科和脐带血基础研究、质量管理等领域的专家、医护人员进行广泛、深入的交流,共同探讨脐带血应用与研究最新成果和进展,共同描绘出脐带血的目前应用情况以及未来发展方向。
1
美国杜克大学医学中心Joanne Kurtzberg教授:脐带血的作用得到扩展
美国杜克大学医学中心的Joanne Kurtzberg教授的研究团队,使用脐带血治疗多种脑损伤或神经退行性疾病,如新生儿的脑瘫、Krabbe病、溶酶体贮积症、缺血缺氧性脑病、儿童的孤独谱系障碍,目前已经取得阶段性成果。
据Kurtzberg介绍,目前研究已经揭示脐带血对治疗有脑损伤儿童的安全性、有效性,脐带血的应用将进一步扩展。
2
中国科技大学附属第一医院(安徽省立医院)血液内科学术主任孙自敏教授:留给人类最“精美”的细胞
“脐带血中的细胞非常强大,即便是恶性疾病,也能重建造血和免疫系统。”据孙自敏介绍,脐带血可以作为一些免疫细胞的来源,还可以用于细胞的再生与组织修复。
“我们中心每年做200例以上的脐带血移植,中国的脐带血移植数量也在逐渐增长,今年有望做到六七百例,包括一些先天性、免疫性的疾病,脐带血的治疗效果都不错。”孙自敏表示。
3
首都医科大学附属北京儿童医院主任医师吴敏媛:脐带血有很多优势,值得保存
2009年,吴敏媛教授为一位神经母细胞瘤患儿主持完成了我国第一例自体脐带血移植手术。作为儿童血液病专家,吴敏媛认为,脐带血移植具有很多优势,应用前景非常广阔,因此保存脐带血值得倡导。
一方面,对于一些“急症”患者来说,由于脐带血干细胞是实体保存,配型要求不高,获取一份合适的脐带血造血干细胞相对容易,不必耽误治疗;另一方面,脐血干细胞免疫原性低,GVHD(移植物抗宿主病)发生率低,且容易控制。
“脐带血的保存我觉得是应该提倡的。脐带血不光是造血干细胞在血液科方面的应用,在神经性疾病、老年疾病等方面也有非常广泛应用前景和需求,所以我觉得存下一份脐带血,是非常值得提倡的。”
有人疑惑:恶性疾病、先天遗传性疾病都是罕见病,发病率很低,存脐带血会不会“白存”了?
吴敏媛教授表示,脐带血的应用正在拓宽,储存脐带血仍然是必要的,“你年轻的时候没用上,老了后可能就用到了,所以我觉得存下一份脐带血,是个非常好的、先进的理念。”
4
深圳市儿童医院康复科主任曹建国教授:脐带血对脑瘫、自闭症患儿治疗有重要作用
对于脐带血应用于孤独症治疗方面,曹建国教授认为,首先脐带血治疗孤独症是安全的,其次脐带血对于一部分孤独症患者的认知、交往是有改善作用的。
曹建国教授强调,早产宝宝的家长更应该自存脐带血。他表示,目前中国脑瘫患儿的发病率约为千分之二点五,其中一个重要原因就是早产。“留下脐带血,未来通过再生修复治疗,对宝宝恢复和发展脑神经功能有重要意义。”
5
四川大学华西第二医院产科副主任、主任医师胡雅毅教授:呼吁家庭自存或捐献脐带血
针对“到底有没有必要采集或者储存脐带血”的问题,胡雅毅教授给出了建议。
“现代观点认为,医学一定要预防为主,一定要有居安思危的思想。”胡雅毅说,脐带血目前应用于白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多种疾病,未来或许还将广泛用于糖尿病、阿尔茨海默病等疾病,所以储存脐带血不光是对孩子的健康有益处,未来也可能为家人的健康提供保障,“我们对储存脐带血持积极态度,呼吁家庭自存或捐献脐带血。”
6
成都京东方医院血液内科副主任医师刘芳:脐带血的价值将得到更多认可
刘芳表示,近年来,免疫细胞治疗备受关注,特别是CAR-T细胞治疗技术的应用,血液肿瘤领域有80%-90%的病人都可以获得疗效,而且在实体肿瘤等其他领域的研究也越来越多,包括肺癌、乳腺癌、胰腺癌等疾病,随着实体肿瘤研究的深入和成熟,脐带血中的免疫细胞治疗在肿瘤领域的应用会越来越广泛,脐带血的价值会得到更多的认可。
最近两年,基因编辑后的干细胞回输治疗地中海贫血已经在很多医院开展,取得了鼓舞人心的疗效。对于特别小的孩子来说,如果有一份他自己保存的脐带血,免受采集骨髓和外周血干细胞带来的风险,将对治疗非常有帮助。
科学认识脐带血 自己存下来并非“智商税”
自我国2001年前后开展储存脐带血服务以来,关于自存脐带血是否有用的争议就没停止过。
自己的造血干细胞,如自己的外周血和脐带血造血干细胞,给自己移植,即“自体移植”。自体移植比较成熟的就是后天获得性再生障碍性贫血,如患这种病,只要自己存了脐带血,就可以无条件使用。
网上有人说:白血病是基因有问题,所以不能拿来救自己。实际上,先天白血病只占白血病总数的7%。不论国际指南还是国内指南,对于中低危类型、化疗疗效好的急性白血病,都有自体移植的推荐。国外同样有成功使用自体脐带血治疗白血病的案例,否定了“白血病是基因变异,自己的脐带血不能用”的说法。
“恶性血液病”,还有两种发病率更高的疾病:淋巴瘤和骨髓瘤,这两种疾病是目前“国际骨髓移植研究登记中心”自体移植应用最多的领域。单美国,2019年就完成自体干细胞移植1.4万例,且呈逐年增加趋势。另一个号称儿童杀手的神经母细胞瘤,自体脐带血移植可以获得较好的疗效。总的来说,只要推荐自体干细胞移植的疾病,就可以使用脐带血。
给孩子储存脐带血,孩子父母及同胞兄弟姐妹都可以用上。早在1997年,《新英格兰医学杂志》上的一篇研究报告显示,亲缘移植的并发症和死亡率明显小于非亲缘移植,且生存率高,简单地说就是,有血缘关系的造血干细胞更好。必须注意的是,现在的80后、90后,他们没有同胞兄弟姐妹,父母年事已高,孩子还幼小,这群人如果存了脐带血,万一需要移植,完全可以用孩子的脐带血来源的造血干细胞进行补充。这就是为什么近些年,孩子的脐带血救爸爸、救妈妈的新闻屡见不鲜。
对于脐带血移植,大家最关心的是干细胞数量的问题。有些家长认为,脐带血就那么100多毫升,制备后冻存也就25毫升左右,这么一点量,只适合儿童,成人用不了。
事实上,脐带血来源的造血干细胞,成人应用早已超过儿童。一方面,脐带血干细胞年轻且再生能力强,移植需要的细胞数只有外周血干细胞的十几分之一。最近10多年,无论是欧洲还是美国,成人脐带血移植的数量都超过了儿童。说明脐带血移植并非只能用于儿童,更多用于成人;另一方面,用自己的脐带血进行移植,因没有HLA配型差异带来的免疫排斥,需要的细胞数较异体更低。
我国脐带血库运营符合国情 呼吁家长保存
目前我国的七家脐血库同时拥有公共库和家庭库,这种模式是比较符合我国国情的,既可以满足咱们老百姓更高层次的健康需求,也能很好的可持续发展。
脐带血肯定是一种非常宝贵的资源,并且一生仅仅一次保存机会,家庭可以选择自存或捐献,将这份资源留存下来,为家庭提供一份健康保障,为社会奉献爱心。
1. 2021年10月21日,《四川日报》第15版,《中国妇幼保健协会第九届脐带血大会在成都召开 中外专家相聚蓉城 共话脐带血应用新进展》https://epaper.scdaily.cn/shtml/scrb/20211021/263510.shtml
2. 自费保存脐带血是“智商税”吗?听听专业人员怎么说!2021-10-25
3. 美国癌症综合网(NCCN)成人急性淋巴细胞白血病(ALL)诊断治疗指南
4. 中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗的指南(2016版)
5. Hayani A, Lampeter E, Viswanatha D, Morgan D, Salvi SN. First report of autologous cord blood transplantation in the treatment of a child with leukemia. Pediatrics. 2007 Jan;119(1):e296-300.
6. cibmtr.org
7. eurocord.org
8. N Engl J Med 1997;337:373-81.