新研究 ▏脐带血治疗类风湿关节炎安全有效
2020-11-30 来源:原创 阅读数:125

类风湿关节炎是一种会导致残疾的自身免疫性疾病,除了会影响关节,还会影响关节外的组织和器官(比如类风湿结节、血管炎、肺间质病变、心包炎、胸膜炎等)。本病好发于40~60岁的女性。据统计,在我国有超过500万的类风湿关节炎患者。遗憾的是,很多患者对疾病不太了解,在寻求治疗的道路上常常走了很多弯路,甚至陷入治疗的误区。


类风湿关节炎(RA)是一种以侵蚀性关节炎为主要临床表现的自身免疫病,可发生于任何年龄[1-2]。RA的发病机制目前尚不明确,基本病理表现为滑膜炎、血管翳形成,并逐渐出现关节软骨和骨破坏,最终导致关节畸形和功能丧失[3-4]。可并发肺部疾病、心血管疾病、恶性肿瘤及抑郁症等。流行病学调查显示,RA的全球发病率为0.5%~ 1%,中国大陆地区发病率为0.42%,总患病人群约500万,男女患病比率约为l:4。随着病程的延长,残疾及功能受限发生率升高。RA不仅造成患者身体机能、生活质量和社会参与度下降,也给患者家庭和社会带来巨大的经济负担。

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目前临床尚无治疗RA的特效药物,常用药物如非甾体抗炎药、慢作用抗风湿药、免疫抑制剂和一些天然植物药如雷公藤、青藤碱等,可通过不同途径调节免疫系统的失衡,减少炎性介质的释放和骨质破坏。探索更为安全有效的治疗手段成为各国科学家追逐的热点,其中干细胞治疗技术被认为最有潜力。


脐带血治疗免疫性疾病取得了突破性进展。韩国首尔国立大学Boramae医学中心的研究者开展的一项1a期临床试验【5】显示,静脉输注脐带血干细胞治疗类风湿关节安全有效,这也是首次在人体使用脐带血干细胞进行的一项临床试验。

这项发表在Stem Cells Translational Medicine上的临床试验筛选了9位符合标准的类风湿关节炎患者。这9位患者以女性为主,平均年龄57.4岁,平均疾病持续时间9.5年,他们被等分为3个小组接受单次静脉输注脐带血干细胞的治疗。研究者评估了9位患者单次静脉输注脐带血干细胞的安全性和耐受性以及初步疗效。


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评估结果显示,在单次输注脐带血干细胞4周后,各组患者均未出现不良安全信号,没有报告严重不良事件和剂量限制性毒性,安全性表现良好。DAS28评分也显著降低,这反映了治疗类风湿性关节炎具有一定有效性。


继该临床1期试验验证了脐带血来源的干细胞对于治疗类风湿性关节炎的安全性和耐受性后,该研究团队的资助者Kangstem Biotech公司,在2018年8月份,继续发起了“脐带血来源的干细胞治疗中重度类风湿性关节炎安全性和有效性的临床1/2期试验”,在clinical trail进行了注册(注册号:NCT03618784),将会进一步挖掘脐带血的价值和疗效。

来源:2020年11月10日 clinical trial更新数据.jpg

来源:2020年11月10日 clinical trial更新数据


脐带血来源的干细胞可以在类风湿关节炎中起到免疫调节作用,一方面抑制成纤维细胞样滑膜细胞(FLSs)的增殖、侵袭行为和炎症反应,另一方面抑制T细胞的激活,诱导Tregs的产生。考虑到良好的安全性,相比免疫调节剂较大的副作用,静脉输注脐带血干细胞可能会成为类风湿关节炎的一种治疗选择。


参考文献:


[1]Smolen JS,Aletaha D,MeInnes IB.Rheumatoid arthritis[J]. Lancet, 2016,388(10055):2023—2038.DOI: 10.1016/S0140—6736(16)30173-8.

[2]clnnes IB,Schett G.Pathogenetic insights from the treatment of rheumatoid arthritis[J].Lancet,2017,389(10086):2328—2337.DOI: 10.1016/S0140—6736(17)31472-1.

[3] Mcinnes IB,Schett G.The pathogenesis of rheumatoid arthritis [J]. N Engl J Med,2011,365(23):2205—2219.DOI: 10.1056/NEJMra1004965.

[4] Burmester GR,Pope JE.Novel treatment strategies in rheumatoid arthritis[J].Lancet,2017,389(10086):2338-2348. DOI:10.1016/S0140.6736(17)31491一5.

[5]EUN HYE PARK, HEE-SUK LIM, et al. Intravenous Infusion of Umbilical Cord Blood Derived Mesenchymal Stem Cells in Rheumatoid Arthritis: A Phase 1a Clinical Trial[J].Stem Cells Translational Medicine,2018 Sep;7(9):636-642. DOI: 10.1002/sctm.18-0031.


文章来源:山东省脐血库